Duchenne型肌营养不良的基因治疗方法有哪些？

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【单选题】【消耗次数：1】

① 微小基因治疗

② 外显子跳跃

③ 终止密码子通读

④ CRISPR/Cas9

⑤ 以上全是

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① 正确

② 错误

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① 大脑

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⑤ 以上都是

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① MET由E3泛素连接酶c-CBL降解。

② BMET14外显子编码的近膜结构域是MET的关键负性调控区，包含一段半胱天冬酶裂解序列和一个E3泛素连接酶c-CB酪氨酸结合位点（Y1003），参与MET蛋白的泛素化和降解。

③ 14外显子剪接供体及受体位点的突变会引起外显子跳读：近膜结构域Y1003缺失，进而使MET蛋白泛素化障碍及降解率减低，增加MET的稳定性，引起下游信号的持续激活，最终成为致癌因子。

④ 以上都正确

⑤ 以上都不是

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【单选题】营养不良治疗的五阶梯模式，描述正确的是

① 有进食意愿，正常三餐+ONS2次/日

② 有进食意愿，正常三餐+ONS3次/日

③ 食欲差，无主动进食意愿，正常三餐+ONS5次/日

④ 食欲差，无主动进食意愿，正常三餐+ONS7次/日

⑤ 食欲极差，进食量为发病前的1／4～1／3,正常三餐+ONS10次/日

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① 正确

② 错误

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① 正确

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① 正确

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① 正确

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① 正确

② 错误

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① 正确

② 错误

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① 正确

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